La creación de este proyecto, hoy hecha Ley de la nación, ha sido un paso gigantesco de los familiares y víctimas de enfermedades lisosomales, y en especial, de entre estos, los enfermos/as de Gaucher.
Desde esta humilde página, queremos compartir con todos Uds., el texto de la presentación de la Exposición de motivos y objetivos de aquel Proyecto. El autor de este blog, a pedido de la Asociación para Pacientes de Enfermedades Lisosomales del Paraguay, APPEL Paraguay, había preparado el mismo. Lo pulieron e hicieron suya la propuesta, las diputadas Dra. Desireé Masi y Sra. Aída Robles. El mismo, así, fue presentado y sancionado por el Congreso, en ambas Cámaras y luego lo promulgó el Presidente Lugo.
He aquí el texto:
"... EXPOSICIÓN DE MOTIVOS
Estos programas de tratamientos se llevan a cabo desde el mes de diciembre del año 2005 hasta la actualidad, gracias a las donaciones del Laboratorio GENZYME, la ayuda de la fundación Nacional Cáncer Coalition, la autogestión de APPEL (Asociación Paraguaya de Pacientes con Enfermedades Lisosomales) y la asistencia y coordinación de médicos del Hospital de Clínicas,la Dra. IMELDAla Dra. Angélica
Por todo lo expuesto, propongo a los miembros de
esta Honorable Cámara apoyar el presente proyecto de ley por la cual “SE
CREA EL PROGRAMA DE ATENCIÓN INTEGRAL A PERSONAS CON ENFERMEDADES LISOSOMALES”, conforme la siguiente redacción".
Desde esta humilde página, queremos compartir con todos Uds., el texto de la presentación de la Exposición de motivos y objetivos de aquel Proyecto. El autor de este blog, a pedido de la Asociación para Pacientes de Enfermedades Lisosomales del Paraguay, APPEL Paraguay, había preparado el mismo. Lo pulieron e hicieron suya la propuesta, las diputadas Dra. Desireé Masi y Sra. Aída Robles. El mismo, así, fue presentado y sancionado por el Congreso, en ambas Cámaras y luego lo promulgó el Presidente Lugo.
He aquí el texto:
"... EXPOSICIÓN DE MOTIVOS
El presente proyecto de ley responde a la necesidad
de incorporar al Sistema Nacional de Salud a la cobertura de las prestaciones
correspondientes al tratamiento de las enfermedades Lisosomales, principalmente
aquellos que padecen de la enfermedad de Gaucher, lo cual permitirá el
tratamiento enzimático a pacientes con este diagnóstico.
La enfermedad de Gaucher, fue descripta por primera
vez en 1882 por el médico francés Philippe Charles Ernest Gaucher, después de
evaluar el cadáver de una mujer de 32 años de edad quien había muerto teniendo
el bazo muy agrandado (uno de los signos característicos de la enfermedad).
Dicha enfermedad se da por una condición heredada,
que causa la acumulación de depósitos grasos en ciertos órganos y en los
huesos. Esta enfermedad genética puede causar una gran variedad de síntomas y
afecta a aproximadamente 30.000 personas mundialmente.
En ese sentido, el cuerpo humano contiene miles de
substancias activas en las células, llamadas enzimas. En individuos sanos, la enzima
glucocerebrosidasa ayuda al organismo a degradar un cierto tipo de molécula
grasa (glucocerebrósido). Las personas que padecen la enfermedad de Gaucher no
tienen cantidades suficientes de esta enzima. Como resultado, las células se
llenan de esta grasa no digerida.
Los
expertos han identificado tres tipos diferentes de la enfermedad de Gaucher:
1-
TIPO
1 (no- neuronopática)
La forma
más común, el Tipo 1, afecta a 1 de cada 40.000 a 60.000 niños
nacidos vivos. El tipo I no afecta al Cerebro o al sistema nervioso central.
Algunos pacientes con la enfermedad de Gaucher Tipo 1 carecen de síntomas,
mientras que otros desarrollan síntomas severos que pueden ser fatales.
2-
Tipo
2 (neuronopática aguda)
La
enfermedad de Gaucher Tipo 2 es más rara y afecta menos de 1 en 100.000 niños
nacidos vivos. Sin embargo, las personas con EG Tipo 2 sufren efectos más
severos que las que presentan EG Tipo 1. Los niños desarrollan signos y
síntomas de la enfermedad de Gaucher
Tipo 2 en el primer año de vida y pueden sufrir grandes problemas neurológicos
al igual que otros síntomas. Muchos de ellos no viven pasado los 2 años de
edad.
3-
Tipo
3 (neuronopática crónica).
El tipo 3 es también poco común y afecta a menos de
1 en 100.000 niños nacidos vivos. Esta forma de enfermedad también puede causar
signos y síntomas neurológicos, pero estos son menos severos que los de la
EG Tipo
Principales signos y síntomas de la Enfermedad de Gaucher
Las células de Gaucher se acumulan típicamente en
diferentes partes del cuerpo, primordialmente en el hígado, el bazo, y la
médula ósea. La acumulación de las células de Gaucher puede causar:
1-
Agotamiento
del bazo y del hígado (esplenomegalia y hepatomegalia)
2-
Anemia,
leucopenia, trombocitopenia
3-
Fatiga
física permanente y otros de signos y síntomas de discapacidad
4-
Tendencia
de sangrado y moretones, sin causa aparente
5-
Afecciones
óseas
6-
Dolores
Óseos
7-
Crecimiento
afectado
8-
Poco
apetito
9-
Aunque
puede suceder, en raros casos el cerebro y el sistema nervioso central resultan
afectados.
Tratamiento
El único tratamiento aprobado desde la década de
los 90 es la terapia de reemplazo enzimático, este tratamiento se administra
por infusión cada quince días, y obliga el ingreso hospitalario del paciente por
unas horas. Se ha comprobado la eficacia de este tratamiento en varios países
de América.
Además como parte del tratamiento el paciente debe
realizarse diversos estudios de control periódicamente tales como: hemogramas,
hepatogramas, radiografías, tomografías, densitometrías óseas entre otros.
Como se ha visto, el tratamiento del paciente EG es insostenible
para una familia de nivel económico pobre o incluso para la de nivel medio por
el alto costo.
Situación paraguaya actual de los pacientes con enfermedades
lisosomáticas de Gaucher.
Actualmente cinco pacientes niños y cuatro
pacientes adultos reciben la terapia de reemplazo enzimático dentro de un
programa de donación, estos pacientes han mejorado notablemente, comprobando la
eficacia del tratamiento.
El tratamiento de reemplazo enzimático de estos
pacientes requiere de las siguientes cantidades anuales de frascos: 1370
frascos anuales de cerezyme de 400 ml, que son suministrados a los pacientes en
infusiones quincenales.
Estos programas de tratamientos se llevan a cabo desde el mes de diciembre del año 2005 hasta la actualidad, gracias a las donaciones del Laboratorio GENZYME, la ayuda de la fundación Nacional Cáncer Coalition, la autogestión de APPEL (Asociación Paraguaya de Pacientes con Enfermedades Lisosomales) y la asistencia y coordinación de médicos del Hospital de Clínicas,
De todo lo expuesto, cabe
hacer notar que hasta el momento todos los esfuerzos son de carácter netamente
privado, ante la inexistencia de algún programa oficial de tratamiento
proveído por el Estado Paraguayo.
Las enfermedades
lisosomales como la de Gaucher son raras, son de difícil y frecuente mal diagnóstico
debido a la confusión de sus síntomas con otras afecciones más conocidas.
Estos pacientes deben ser
atendidos por profesionales médicos especializados en diagnóstico y tratamiento
de enfermedades lisosomales y otros especialistas que certifiquen y traten el
mal diligentemente.
Es necesario que el
Paraguay cuente con un órgano oficial designado por el Ministerio de Salud
Pública y Bienestar Social para los pacientes con enfermedad de Gaucher,
educándolos a ellos y a sus familiares acerca del mal con el que deberán convivir y tratar periódicamente.
En resumen el presente
proyecto de ley abraza los siguientes objetivos, en cumplimiento con los
preceptos Constitucionales, Código Sanitario y demás leyes análogas:
1-
Lograr la cobertura del tratamiento de la enfermedad
lisosomal denominada Gaucher.
2-
Promover el establecimiento de una política pública
que reconozca los derechos a la salud de los pacientes con enfermedad de
Gaucher.
3-
Lograr en la práctica la igualdad de derechos y el
acceso preferencial de los pacientes enfermos de Gaucher a los beneficios y
derechos consagrados en la ley de salud pública y bienestar social.
4-
Establecer un organismo oficial que certifique el
diagnóstico de los pacientes con enfermedades lisosomales de Gaucher y encamine
la institución, funcionamiento y actualización del RNU- EG (Registro nacional
único de pacientes con enfermedades de Gaucher).
5-
Implementar el Programa de Protección Integral de
pacientes con Enfermedad de Gaucher que posibilite el diagnóstico precoz, la
asistencia y la cobertura de tratamientos.
6-
Lograr la inserción plena de los pacientes con
enfermedad de Gaucher y sus familiares a ámbitos médicos-sanitarios,
recreativos, deportivos, educativos y sociales en general.
Así concluye el Proyecto y la explicación de la Exposición de motivos. Posteriormente, el texto aprobado, convertido en Ley Nº 4305/11, es el siguiente:
LEY Nº 4305/2011
"POR LA CUAL SE CREA EL PROGRAMA DE ATENCIÓN INTEGRAL A PERSONAS CON
ENFERMEDADES LISOSOMALES"
EL CONGRESO DE LA NACION PARAGUAYA
SANCIONA CON FUERZA DE
LEY:
Artículo 1°.- De la creación del Programa de atención integral a
personas con Enfermedades Lisosomales.
Créase
el programa de Atención Integral a personas con Enfermedades Lisosomales,
principalmente a aquellas que padecen de la enfermedad de Gaucher, el cual
estará a cargo del Ministerio de Salud Pública y Bienestar Social, que posibilitará la atención integral, el
trato digno e igualitario, la asistencia psicomédico-sanitarias, la educación
preventiva y el acceso libre y gratuito al Sistema Nacional de Salud y
bienestar social a quienes padecen de esta enfermedad.
Artículo 2°.- De
la certificación de las enfermedades Lisosomales.
A
los fines del cumplimiento de la presente ley, el Ministerio de Salud Pública y
Bienestar Social determinará los organismos oficiales que deberán certificar la
patología de las Enfermedades Lisosomales, a cargo de profesionales
especializados y la correspondiente inscripción del paciente para su atención.
Artículo 4°.- De los profesionales médicos especialistas.
A
los efectos de la certificación, atención y tratamiento de las enfermedades de Lisosomales,
el Estado garantizará que el Ministerio de Salud Pública y Bienestar Social
cuente con los servicios de profesionales médicos especializados en dicha
patología.
Artículo 5°.-
Del registro nacional de pacientes
certificados con enfermedades Lisosomales.
Crease
el Registro Nacional único de pacientes certificados positivamente con Enfermedades Lisosomales (RNU- EL), a cargo
del Ministerio de Salud Pública y Bienestar Social, cuya finalidad es la de
mantener actualizado un relevamiento epidemiológico nacional de los pacientes
certificados y sospechados con enfermedades Lisosomales.
En
dicho registro se consignarán los datos personales del paciente, datos de los
padres o encargados en caso de menores de edad, cónyuge o persona allegada al
paciente, quien pueda ser convocada en casos de urgencia.
El
Estado protegerá la identidad de los pacientes aquejados con enfermedades
lisosomales.
Artículo 6°.-
De la reglamentación e implementación
del programa de Protección Integral a personas con Enfermedades Lisosomales.
La
reglamentación del Programa de Protección Integral a personas con Enfermedades
Lisosomales estará a cargo del Ministerio de Salud Pública y Bienestar Social,
la cual estará basada en los siguientes objetivos:
1- Promover el
acceso a la atención y tratamiento integral gratuitos de reemplazo enzimático
de los pacientes con Enfermedades Lisosomales, principalmente con enfermedad de
Gaucher, conforme protocolos internacionales de tratamiento para dichas
enfermedades.
2- Promover el
diagnóstico precoz voluntario, mediante el cual todas aquellas personas con
antecedentes familiares de Enfermedades Lisosomales, podrán efectuarse
voluntariamente el examen de diagnóstico genético.
3- Gestionar
actividades educativas y de difusión informativa sobre el de tratamiento de las
enfermedades de Gaucher y demás
enfermedades lisosomales a grupos específicos, principalmente una vez
diagnosticado y certificado, para la comprensión del tratamiento médico
sanitario y los nuevos hábitos a ser observados por el paciente, que les
permita mejorar su calidad de vida.
4- Gestionar la
ayuda social a los enfermos lisosomales, para su atención, tratamiento, así
como coberturas farmacológicas, internaciones y terapias.
Artículo 7°.-
De los recursos
Los recursos financieros que demande el Programa de
Atención Integral a personas con Enfermedades Lisosomales, la capacitación de
los recursos humanos y actividades educativas y de difusión informativa,
deberán ser incluidos como partida presupuestaria discriminada dentro de la
institución Ministerio de Salud Publica y Bienestar Social.
Artículo 8°.-
De la fuente de Financiamiento
La partida presupuestaria o fondos financieros
provendrán en su totalidad de la fuente de financiamiento 10 y no podrán ser
utilizados para fines distintos a los previstos en esta Ley. No podrán ser
objeto de disminución o afectación bajo ningún concepto, anualmente.
Artículo 9°.-
Organismos co responsables
Serán asimismo instituciones co responsables en la
aplicación de la presente ley el Hospital de Clínicas de Asunción y el Centro
Materno Infantil de San Lorenzo, en el área de Hematología, las cuales mediante
acuerdos firmados con el Ministerio de Salud Pública y Bienestar Social,
dispondrán de los recursos necesarios para la atención y tratamiento gratuito
de las personas con enfermedades lisosomales.
Artículo 10.- De las
exoneraciones aduaneras.
En virtud de lo dispuesto
por los Artículos 239 y 240 de la Ley N
Artículo 11.- De la liberación de
los medicamentos e insumos
Afectase la mercadería
individualizada en el artículo anterior al régimen aduanero de importación
directa a consumo previsto en la Sección IIla Ley Nla
Sub-Secretaría de Estado de Tributación (SSET), Dirección
Nacional de Aeronáutica Civil (DINAC), Ministerio de Relaciones Exteriores
(RREE), Dirección Nacional de Aduanas (DNA.), pero no así de la autorización
emitida por la Dirección Nacionalla Dirección Nacional
de Aduanas (DNA.) en el momento de la oficialización o presentación del
despacho en la Administración
Aduanera
Artículo 12.-
Vigencia
La presente ley entrará en vigencia al día
siguiente de su publicación, debiendo el Poder Ejecutivo adoptar los recaudos
necesarios para la inclusión en el Presupuesto General de Gastos de la Nación
de las partidas presupuestarias necesarias, para hacer efectivo el cumplimiento
de la presente ley de forma inmediata."
Actualmente, ya promulgada la Ley Nº 4305/11, se halla en plena vigencia. Es sabido, que toda Ley nacional, por la vía de la respectiva Secretaría de Estado del Poder Ejecutivo, entiéndase "Ministerio de Salud Pública y Bienestar Social" (MSPBS), por designación misma de la Ley, debe reglamentar la misma, así como ejecutar la política respectiva.
Existen en Paraguay, varias asociaciones u organizaciones relacionadas a familiares y pacientes aquejados de enfermedades lisosomales en general, y en particular, de la enfermedad de Gaucher. Actualmente, de mano del Gobierno y las oficinas respectivas del MSPBS, la APPEL Paraguay y los otros organismos involucrados por ley, se hallan organizando una política pública común, inclusiva, bajo las reglamentaciones relativas.
Toda persona familiar o enferma relacionada con este cuadro, si desea mayores informaciones o cómo contactar con los responsables directos, favor de comunicarse con la Lic. Marlene Raquel Colmán, celular Nº (+595) 961 892 708, presidenta de APPEL Paraguay.
Las demás personas responsables de otras organizaciones similares que lo deseen, así como críticas y sugerencias, pueden escribirnos sus datos a nuestro email, y gustosamente serán incluidas en el blog.
